Banbrytande metoder gör genterapi tillgänglig för fler
Vår forskning syftar till att göra genterapi tillgänglig för fler genom att förbättra hur virus används för att leverera genbehandlingar. Genterapi fungerar genom att använda virus för att föra in friska gener i celler, vilket kan rätta till genetiska defekter som orsakar sjukdomar. Detta kan bota sjukdomar som idag saknar behandling, såsom vissa medfödda nervsjukdomar och cancer. Men det är svårt att producera virus i stor skala, vilket gör behandlingen dyr och svåråtkomlig.
Vi har utvecklat en metod som kan öka produktionen av genterapeutiska virus hundrafaldigt och samtidigt sänka kostnaderna med 85 %. Tekniken möjliggör även att virusen kan bära längre gener, vilket gör det möjligt att behandla fler obotliga sjukdomar. Vår metod är testad i labb, och vi samarbetar nu med partners för att skala upp produktionen och möta kvalitetskrav. Nästa steg är att optimera processen så att fler patienter kan dra nytta av genterapi.