Nobelpriset i fysiologi eller medicin 2024: Grundforskning med betydelse för diagnostik av sällsynta ärftliga sjukdomar

Anna Wedell, professor vid Karolinska Institutet, ledamot i Nobelkommittén för fysiologi eller medicin och ledamot av IVAs avdelning Bioteknik förklarar upptäckten så här:

- Ambros och Ruykun har upptäckt en principiellt ny typ av reglermekanism som används i våra celler för att styra vilka proteiner som ska bildas. De tidigare helt okända pyttesmå mikro-RNA reglerar mer än hälften av alla våra gener, och fungerar i nätverk för att finjustera systemet så att rätt gener ger upphov till proteiner i rätt cell och vid exakt rätt tidpunkt, säger Anna Wedell.

Våra organ och vävnader består av många olika sorters celler, alla med identisk arvsmassa, men ändå med unika uppsättningar proteiner. Hur är detta möjligt? Svaret är att genernas aktivitet noggrant regleras så att rätt gener är aktiva vid rätt tidpunkt i de olika celltyperna.

Det första steget i överföringen av information från DNA till proteiner har länge varit känt. Det är bildningen av budbärar-RNA. Ambros och Ruvkun har upptäckt en helt ny klass av pyttesmå RNA-molekyler som ingriper i processen på ett helt nytt sätt. De kontrollerar vilka budbärar-RNA som går vidare till proteinfabriken.

- Upptäckten har öppnat upp ett helt nytt fält där det pågår intensiv aktivitet för att förstå hur olika mikroRNA är involverade i olika sjukdomstillstånd. Vi vet att systemet är helt nödvändigt för alla komplexa livsformer, och vi vet också att systemet är förändrat i många olika sjukdomstillstånd. Redan idag har denna kunskap betydelse för diagnostik av sällsynta ärftliga sjukdomar. Många kliniska studier pågår för att utveckla ny diagnostik och behandling även för vanligare sjukdomar, exempelvis cancer, säger Anna Wedell.

Om Nobelpristagarna

Victor Ambros föddes 1953 i Hanover, New Hampshire, USA. Han erhöll sin doktorsgrad vid Massachusetts Institute of Technology, Cambridge, MA 1979 där han också genomförde postdoktoral forskning under 1979-1985. Han inledde sin oberoende forskning vid Harvard University, Cambridge, MA, 1985 och var anställd som professor vid Dartmouth Medical School 1992 – 2007. Sedan 2008 är han anställd som professor vid the University of Massachusetts Medical School, Worcester, MA där han är Silverman Professor of Natural Sciences.

Gary Ruvkun föddes 1952 i Berkeley, Kalifornien, USA. Han erhöll sin doktorsgrad från Harvard University 1982 och genomförde sedan postdoktoral forskning vid Massachusetts Institute of Technology, Cambridge, USA 1982-1985. Han inledde sin oberoende forskning vid Massachusetts General Hospital och Harvard Medical School 1985, där han är fortsatt verksam som Professor of Genetics.

Läs pressmeddelandet: Nobelpriset i fysiologi eller medicin 2024